Wat is de duurste medicijn ter wereld?

Het medicijn Zolgensma, dat bekendstaat als het duurste ter wereld, komt vanaf 1 november in het basispakket. Het gaat om een gentherapie die levensreddend kan zijn voor kinderen met de zeldzame spierziekte SMA. Een behandeling kostte voorheen 1,9 miljoen euro. Vanwege die prijs werd het tot nu toe niet vergoed.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op nos.nl

Waarom is Zolgensma zo duur?

Maar waarom is Zolgensma dan zo ongelooflijk duur? Farmaceut Novartis zegt dat het onder andere zo duur is omdat er zoveel ontwikkelings- en innovatiekosten mee gemoeid zijn, maar dat er ook wordt gekeken naar hoeveel een land kán betalen en hoeveel zorgkosten er worden voorkomen met het medicijn.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op rtlnieuws.nl

Hoe duur is het medicijn Zolgensma?

Bovendien staat er een hoge prijs tegenover die nog niet ingeloste belofte: met bijna € 2 miljoen per patiënt is Zolgensma® het duurste geneesmiddel ter wereld.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op zorginstituutnederland.nl

Wat doet Zolgensma?

De werkzame stof in Zolgensma, onasemnogene abeparvovec, bevat een functionele kopie van dit gen. Wanneer het middel wordt geïnjecteerd, gaat het over in de zenuwen van waaruit het het juiste gen levert om voldoende van het eiwit aan te maken en zo de zenuwfunctie te herstellen.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op ema.europa.eu

Kun je genezen van SMA?

Zenuwen en spieren die zijn beschadigd door SMA kunnen door geen enkele behandeling worden hersteld als het te lang duurt voordat de juiste diagnose wordt gesteld. Een zeer vroege diagnose, voordat er symptomen van de ziekte zijn, verbetert de kansen op een normale ontwikkeling van de spierkracht.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op smaonderzoek.nl

Zo rijk is het allergrootste bedrijf ter wereld

34 gerelateerde vragen gevonden

Hoe oud word je met SMA?

Levensverwachting van de spierziekte SMA

Kindjes met SMA type 1 worden zonder behandeling meestal niet ouder dan twee jaar. Ook mensen met SMA type 2 hebben door aantasting van de ademhalingsspieren vaak een beperkte levensverwachting, variërend van vroege kinderjaren tot volwassenheid.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op spierfonds.nl

Wat is SMA type 4?

Spinale spieratrofie type 4 is de meest zeldzame vorm van SMA die wordt veroorzaakt doordat het SMN1 gen niet werkt. De eerste klachten bij SMA type 4 ontstaan op de volwassen leeftijd en patiënten zijn relatief 'mild' aangedaan.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op smaonderzoek.nl

Is SMA type 1 te genezen?

Nog geen genezing

Er bestaat nog geen behandeling waarmee SMA te genezen is. Wel is er sinds eind 2016 de eerste behandeling beschikbaar gekomen die de klachten van SMA flink kan doen verminderen, bij een gedeelte van de kinderen met SMA.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op smaonderzoek.nl

Hoeveel mensen hebben SMA in Nederland?

Hoeveel mensen met SMA er in Nederland zijn, is niet duidelijk. Het UMC Utrecht kent 290 patiënten. Die worden verdeeld in twee groepen: kinderen tot 16 jaar en (jong)volwassenen ouder dan 16 jaar. De kinderen worden behandeld in het Spieren voor Spieren Kindercentrum.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op rtlnieuws.nl

Hoe wordt Zolgensma toegediend?

Zolgensma is een gentherapie die het ontbrekende SMN1-gen terug in de cellen van het lichaam brengt. Het wordt door een eenmalig infuus toegediend. De behandeling vergt een gedegen voorbereiding en nazorg om de kans op ernstige bijwerkingen te verkleinen.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op umcutrecht.nl

Hoe vaak komt SMA voor?

Spinomusculaire atrofie komt voor bij ongeveer 1 op 6.000 à 1 op 10.000 pasgeboren kinderen. De ernstige vorm met jonge beginleeftijd heeft een hoge mortaliteit (95% tegen de leeftijd van 17 maanden). Vormen die op latere leeftijd ontstaan kunnen een normale levensverwachting hebben.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op uzleuven.be

Wat is de ziekte SMA?

Spinale Musculaire Atrofie of Spinale Spieratrofie (SMA) is een erfelijke spierziekte die meestal ontstaat bij kinderen op zeer jonge leeftijd. Bij SMA is de aansturing van de spieren aangetast. Daardoor zijn de spieren verzwakt.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op umcutrecht.nl

Wat is SMA type 1?

SMA type 1 is een ernstige spierziekte die zich openbaart bij de geboorte of kort daarna. Doordat steeds meer motorische zenuwcellen in het ruggenmerg niet goed functioneren, raken steeds meer spieren verzwakt. De spieren worden ook steeds dunner (atrofie).

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op spierziekten.nl

Hoe gaat het met Jayme 2021?

Om het middel toch te krijgen voor Jayme werd er geld opgehaald voor een behandeling in het buitenland. De toen 1-jarige Jayme ging drie maanden lang naar Boedapest waar hij het medicijn kreeg. Sinds 1 november 2021 wordt Zolgensma, dat bekendstaat als het duurste medicijn ter wereld, vergoed vanuit het basispakket.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op nos.nl

Wat is een spierziekte?

Spierziekten zijn niet alleen ziekten van de spieren. Ook als de overgang van de spier naar zenuwen en het ruggenmerg is beschadigd, hebben we het over een spierziekte. Veel van deze aandoeningen uiten zich door spierzwakte. We noemen spierziekte ook wel neuromusculaire ziekte (nmz) of spierzenuwziekte.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op umcutrecht.nl

Wat is SMH type 1?

SMA type 1 (spinale musculaire atrofie type 1) is een ernstige spierziekte, die ontstaat door een erfelijke fout in het SMN 1-gen. De verschijnselen kunnen al merkbaar zijn voor de geboorte. Het kind beweegt en trapt dan minder dan gebruikelijk.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op spierziekten.nl

Hoe begint als?

ALS begint vaak met zwakke spieren in uw armen of benen. Het kan ook beginnen met problemen met slikken of praten. De eerste klachten zijn meestal niet zo duidelijk: U bent wat onhandig: u struikelt bijvoorbeeld vaker of u kunt knoopjes niet meer goed dichtmaken.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op thuisarts.nl

Hoe herken je SMA?

Spierziekten Nederland, vereniging voor mensen metSpinale spieratrofie, algemeen ( SMA ) Er zijn verschillende typen SMA. Kenmerkend is zwakte van de spieren in de bovenarmen en -benen. De beginleeftijd varieert.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op spierziekten.nl

Wat is de ziekte van Duchenne?

Bij de spierziekte Duchenne worden de spieren steeds minder sterk. Kinderen met deze ziekte missen een stofje (het eiwit dystrofine) dat ervoor zorgt dat de spieren stevig blijven. Zonder dit stofje worden de spieren steeds minder sterk. De spierziekte Duchenne komt bijna alleen voor bij jongens.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op thuisarts.nl

Wat is SMA type 2?

Spinale musculaire atrofie type 2 (SMA type 2) is een ernstige spierziekte die zich openbaart bij kinderen tussen de zes en achttien maanden. Bij SMA is iets mis met de motorische voorhoorncellen in het ruggenmerg, zenuwcellen met uitlopers naar de spieren. De gevolgen zijn slappe spieren, spierzwakte en -verlamming.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op spierziekten.nl

Wat is de ziekte van Kennedy?

De ziekte van Kennedy is een spierziekte of, een neuromusculaire aandoening. Neuromusculaire aandoeningen kenmerken zich meestal door het niet of onvoldoende functioneren van spieren. De oorzaak kan gelegen zijn in de spieren zelf of in de zenuwen die de spieren aansturen.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op spierziekten.nl

Wat doet Spinraza?

Spinraza is een synthetische antisense oligonucleotide (een soort genetisch materiaal) dat het SMN2- gen in staat stelt om eiwit van volledige lengte te produceren, dat normaal kan werken. Dit vervangt het ontbrekende eiwit, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op ema.europa.eu

Doet spieratrofie pijn?

Andere symptomen die overeenkomen met spieratrofie zijn: Vermoeide spieren. Stijve spieren. Pijn bij belasten.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op kniecare.nl

Hoe merk je spieratrofie?

Hoe kun je het herkennen? Naast spierzwakte en verlamming kan je ook last hebben van onhandigheid, ongecoördineerde bewegingen, onvrijwillige spiertrekkingen, verminderde of afwezige reflexen, verminderde of verhoogde spierspanning en afnemende spiermassa (spieratrofie).

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op gezondheidenwetenschap.be

Wat is de oorzaak van atrofie?

Oorzaken. Als spieren niet gebruikt worden, bijvoorbeeld door verlamming of door langdurige inactiviteit, gaan ze atrofiëren, wat wil zeggen dat de spieren dunner worden waardoor er krachtverlies optreedt. Spieratrofie kan optreden bij tal van situaties.

Verzoek tot verwijderen van bron   |   Bekijk volledig antwoord op nl.wikipedia.org

Populaire vragen