Zeldzame aandoeningen zijn ernstig en komen weinig voor Zeldzame aandoeningen, ook wel weesziekten genoemd, zijn levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoeningen met een geringe prevalentie.
Een zeldzame ziekte of weesziekte is een ziekte die een beperkt aantal personen treft ten opzichte van de gehele bevolking (1 persoon op 2 000), opgenomen als zeldzame ziekte of weesziekte op de website Orphanet.
Zeldzame ziekten worden geclassificeerd als ziekten die minder dan 200.000 Amerikanen treffen . Weesziekten, waaronder zeldzame ziekten, zijn verwaarloosde aandoeningen waarvan de behandelingen vaak niet winstgevend worden geacht vanwege de kosten om te ontwikkelen en de beperkte patiëntenpopulatie.
Een zeldzame ziekte is een aandoening die levensbedreigend is of een ernstige en/of chronische invaliditeit meebrengt en die niet meer dan 5 personen op 10.000 in de Europese Unie treft (of voor België maximaal 5.000 personen).
Hemofilie (ORPHA448 (externe link)): deze aandoening die bloedingsstoornissen veroorzaakt, treft 1 op de 5.000 pasgeboren jongens en momenteel 1 op de 12.000 mensen in de algemene bevolking.
Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom (HGPS)
In 2020 was het met 1,5 miljoen slachtoffers wereldwijd, na COVID-19, de meest dodelijke besmettelijke ziekte. De afwezigheid van een effectief vaccin, goede tests om de juiste diagnose te stellen, goede testmiddelen en moderne behandelingen maakt tuberculose een lastige ziekte.
Ze zijn volle wezen. De vader- of moederloze wees wordt gelijkgesteld met de volle wees als: de langstlevende ouder geen recht heeft op een overlevingspensioen;zijn afstamming enkel ten aanzien van de overleden ouder vaststaat.
Een weesgeneesmiddel kan worden gedefinieerd als een geneesmiddel dat wordt gebruikt om een weesziekte te behandelen. Bijvoorbeeld, haem arginaat , gebruikt om acute intermitterende porfyrie, variegate porfyrie en erfelijke coproporfyrie te behandelen [12], is een weesgeneesmiddel.
Het betreft hier aandoeningen die via een ingrijpende verstoring van de zogenoemde vitale functies, ademhaling, circulatie en centrale zenuwstelsel, het leven onmiddellijk bedreigen.
Weesgeneesmiddelen zijn bedoeld voor de diagnose, preventie of behandeling van levensbedreigende of zeer ernstige aandoeningen die niet meer dan 5 op de 10.000 mensen in de Europese Unie treffen .
Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte of aandoening . Sommige behandelingen voor zeldzame ziekten zijn "weesgeneesmiddel" of stopgezet omdat er niet genoeg financiële prikkel was om de ontwikkeling of productie voort te zetten. De Orphan Drug Act stimuleert de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.
De exclusiviteit die aan weesgeneesmiddelen wordt verleend, zorgt ervoor dat er zeven jaar lang geen generieke concurrentie is voor de goedgekeurde weesgeneesmiddelenaanduiding. Dit verhindert echter niet dat er generieke concurrentie is voor andere goedgekeurde toepassingen van het geneesmiddel.
28 februari is de dag van de Zeldzame Ziekten. Een dag waarop we stilstaan bij het gegeven dat vasculitis niet de enige zeldzame ziekte is. Als je alle mensen met een zeldzame ziekte als één grote groep ziet heb je het wereldwijd maar liefst over meer dan 300 miljoen mensen.
Het zeldzame syndroom staat bekend als HDR: hypoparathyroidie, doofheid en renal (nier). Hypoparathyroidie is een aandoening waarbij de bijschildklier te weinig produceert van een hormoon dat de calciumconcentratie in het bloed regelt. Patiënten met HDR hebben dan ook een verlaagde calciumconcentratie in het bloed.
Omdat ook Nederland onderdeel uitmaakt van de WHO heeft ook Nederland fibromyalgie hiermee erkend als chronische pijnaandoening. Voor veel patiënten is het een geruststelling dat zij een erkende aandoening hebben.
Let op: Avonex, Betaseron, Copaxone en Rebif zijn 'weesgeneesmiddelen'. De Orphan Drug Act (ODA) uit 1983 biedt sponsors prikkels om producten te ontwikkelen voor zeldzame ziekten of aandoeningen, door de ontwikkelaar van een weesgeneesmiddel zeven jaar exclusiviteit op de markt te garanderen na goedkeuring van het product door de FDA.
Een medicijn dat wordt gebruikt om een weesziekte te behandelen, voorkomen of diagnosticeren . Een weesziekte is een zeldzame ziekte of aandoening die minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten treft. Weesziekten zijn vaak ernstig of levensbedreigend.
Sponsors die een weesgeneesmiddel als aanwijzing voor een geneesmiddel willen, moeten een verzoek om aanwijzing indienen bij het agentschap . Sponsors die een aanwijzing van hetzelfde geneesmiddel voor dezelfde zeldzame ziekte of aandoening als een eerder aangewezen product willen, moeten hun eigen gegevens en informatie indienen ter ondersteuning van hun verzoek om aanwijzing.
Een wees is een kind waarvan de ouders zijn overleden . De term wordt soms gebruikt om een persoon te beschrijven waarvan de ouders zijn overleden, hoewel dit minder vaak voorkomt. Een kind dat slechts één levende ouder heeft, wordt soms ook als wees beschouwd.
Het nabestaandenpensioen bedraagt maximaal 70 procent van het opgebouwde pensioen van je partner en wordt de rest van je leven uitgekeerd. Je hebt er in de volgende gevallen recht op: Je partner werkt(e) bij een bedrijf dat is aangesloten bij een pensioenfonds.
Een wees is een kind waarvan de ouders overleden, onbekend of permanent in de steek gelaten zijn.
CRPS wordt ook weleens de zelfmoordziekte genoemd, het is de pijnlijkste aandoening die er bestaat.
De belangrijkste oorzaken van sterfte voor vrouwen waren dementie, COVID-19, beroerte en longkanker. Veel doodsoorzaken kennen sekseverschillen. Zo sterven verhoudingsgewijs meer mannen dan vrouwen als gevolg van mesothelioom en aandoeningen gerelateerd aan alcohol- en drugsgebruik.
Niet de leeuw of de gifslang, maar de mug is voor de mens het dodelijkste dier op aarde. Indirect is de mug verantwoordelijk voor ongeveer twee miljoen doden per jaar. Het gevaar berust op een ruim arsenaal aan ziekteverwekkers dat door muggen kan worden overgedragen.